Gen Terapide Yeni Gelişme: Kendini Yok Eden Genler

Banu
Gen Terapide Yeni Gelişme: Kendini Yok Eden Genler

Özet: Teksas Üniversitesi’nde, sentetik biyolojiye dayanan yöntemler ile yeni bir gen terapisi sistemi geliştirildi. Dallas merkezli üniversitede biyomühendisler hücrelere gen aktarmanın yeni bir yolunu buldu. Mekanizması bakteriyel genlerden sağlanan kendini imha mekanizması ile hücrelere aktarılan bu genler, işlevlerini yerine getirmelerinin ardından yok ediliyor. DNA’ da parçalanmaya neden olan protein Cas9′ dur. Özgün bakteri ortamında, Cas9 diğer organizmalara karşı bir savunma molekülüdür.

JCI0010001.f1

Kaynak: https://www.jci.org/articles/view/10001

Bu yeni gen terapisi tekniği, bizi belirli hastalıkların tedavi edilebilmesinde önemli sonuçlara ulaştırabilir. Yöntemi özetleyen bir çalışma geçtiğimiz ayın sonunda Nükleik Asitler Araştırma dergisinde yayınlandı.

Çalışmanın baş yazarı Richard Moore Taplin yeni tekniğin bilimsel dünyada araştırılan gen terapisinin diğer yöntemlerine göre bazı önemli avantajlar taşıdığını belirtti. Özellikle, temelde genlerin hücre içinde sadece geçici olarak kalması büyük bir adımdır. Tapline göre gen terapisinin onaylanmasının çok zor olmasının sebeplerinden birinin geri döndürülemez olmasıdır. Terapötik nedenlerle hastanın hücrelerine uygulanan genler çok uzun bir süre ve muhtemelen hayatlarının geri kalanı boyunca devam edebilir ki bu uzun vadede komplikasyonlar için bir çok potansiyel yaratır.

Moore “Amacımız hücrelerde bulunduğu zamanı sınırlayarak ve daha fazla kontrol ederek kendi kendini yok edecek olan teröpatik genler için bir dağıtım sistemi oluşturmaktı ” dedi.

Teksas ekibi tarafından öncülük edinilen yeni sentetik biyoloji tekniği genlerin hala yararlı olmaları devam ederken var olmalarını da sağlamak için tasarlanmıştır. Genetik kod okunduğunda ve uygulandığında gen bozulur. “Kavram kanıtlama” olarak uygulanması planlanan bir dizi deneyde bir floresan kırmızı protein üretmek için bir gen insan böbrek hücrelerine aktarıldı. Gen başarıyla teslim edildi ve gerekli miktarda protein üretildikten sonra gen gerçekten “kendini imha” etti.

Bu tekniğin bir gün tıbbi amaçlarla ilaç ya da protein üreten genlerin sağlık sorunları yaşayan insanlara uygulanmasını sağlayabileceği umulmaktadır. Ancak, bu zamana kadar yürütülen deneylerde izole edilmiş hücreler kullanılmıştır, yani doğal olarak bu sürecin canlı organizmalara da uygulamaya geçilmeden önce daha çok ileri araştırma gereklidir.

Yeni teknik için DNA’yı bir dizi farklı kaynaklardan kombine etmek için sentetik biyoloji kullanılarak genleri hücreye taşıyan bir dağıtım mekanizması olan vektör (taşıyıcı) oluşturuldu. Bu taşıyıcı bir virüsten, bazı bakterilerden, bir denizşakayığından ve bir inekten genler içermektedir. Kendini imha etme mekanizması bakteriyel genlerden gelir. Bu genler, DNA’nın parçalanmasına neden olan protein Cas9 üretimi içindir. Kendi özgün bakteri ortamında, Cas9 diğer organizmalara karşı bir savunma molekülüdür. Ancak yeni konakçısında, aktarılan genlerin işlevleri bittikten sonra bu genlerin imhasına neden olur.

Bu proje erken aşamalarında “Görevimiz Tehlike” olarak adlandırıldı. Bu  adlandırma sadece projenin zorluğuna değil, aynı zamanda  mesajların okunduktan sonra kendi kendini imha ettiği bir TV dizisine gönderme yapmaktadır.

Kaynak: http://synbiology.co.uk/self-destructing-genes-herald-new-advances-gene-therapy/?socid=social_20150303_40773896&adbid=791158984299019&adbpl=fb&adbpr=294835770598012

İleri Okuma:

Sentetik biyoloji: Synthetic Biology – And Man Made Life makalesi;  http://www.economist.com/node/16163154

Cas9 proteini: http://en.wikipedia.org/wiki/Cas9

Revizyon: Şule Selçuk

Bu içeriğe emoji ile tepki ver
0 kullanıcı tepki verdi
James Watson was quoted as saying “we used to think that our fate was in our stars, but now we know, in large measures, our fate is in our genes”.
Bunlar da ilginizi çekebilir
Benzer yazıları okuyabilirsiniz.
0 Yorum
Yorumları okuyabilir ve cevaplayabilirsiniz.

Yorum Yazın
E-posta adresiniz yayınlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlendi.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.